エクソソーム創薬のEXORPHIA（エクソーフィア）、KIIから2億円調達
エクソソーム創薬スタートアップの株式会社EXORPHIAは、株式会社慶應イノベーション・イニシアティブ（KII）が運営するファンドを引受先とするシリーズPre-A第三者割当増資により2億円の資金調達を実施した。今回の調達により累計調達額は6億円になった。今後、先行するパイプラインの臨床試験入りを目指しつつ、今回調達した資金を用いて様々な領域のアンメット・メディカル・ニーズに対応した新規パイプラインを拡充させていくという。
資金調達の背景
エクソソームは細胞由来の微小な小胞であり、様々な分子（RNAやタンパク質等）を標的細胞に効率的にデリバリーできることから新たな創薬モダリティとして注目を集めている。新たな論文も年間1,000報を超え、細胞種による成分や機能の違いも明らかになってきた。しかし、これまでエクソソームを医薬品レベルの品質で分離・精製する技術や特性解析する手法は十分に確立されていなかった。
同社は、2019年の創業以来独自に研究を進め、活性を損なうことなくエクソソームを高純度に濃縮・精製し、特性解析するプラットフォーム技術「INPACT-EV™」を開発した。同技術で創製した骨髄MSC（間葉系幹細胞）由来エクソソーム製剤EXP01は、2つの肺障害（特発性肺線維症(IPF)及び急性呼吸窮迫症候群(ARDS)）のマウスモデルに対して承認薬
(注1)に劣らない薬効と承認薬より高い安全性を示している。現在、この作用メカニズムを解明するために順天堂大学医学部附属順天堂医院 呼吸器内科 十合晋作 准教授らと共同研究を実施している。
また、同社では、製造工程の機械化を進めることにより、安定した品質と収量でのエクソソーム製造を可能にした。現在、EXP01の治験実施に向けて製造のスケールアップと前臨床試験を実施しており、順調に進めば2023年後半に米国でヒト初回投与試験の届け出を行う予定。
(注1) 特発性肺線維症(IPF)モデルに対するニンテダニブと、急性呼吸窮迫症候群(ARDS）モデルに対するデキサメタゾン
パイプラインの拡大
今回調達した資金では、EXP01に続く新たなパイプラインの開発に取り組む。
第1の新規パイプライン候補は、東京大学医科学研究所附属病院臍帯血・臍帯バンクから提供を受けた臍帯MSCを用いて創製したEXP02。これまでに臍帯MSC由来エクソソームの内包物質のプロファイルを活かした対象疾患の候補を選定しており、今年度（2022年度）、同病院セルプロセッシング・輸血部 長村登紀子 准教授らとの共同研究により動物モデルを用いた薬効評価を実施する。
また第2の新規パイプライン候補は、東京大学医科学研究所感染・免疫部門 ワクチン科学分野 石井健 教授らとの共同研究で取り組むデザイナーエクソソーム。工学的な手法によりエクソソームの表面または内部に機能分子をローディングする新たな基盤技術を確立し、免疫系を調整することで特定の疾患に対する治療薬となる「エクソソームワクチン」の創製を目指すという。
今回の調達を踏まえた今後の成長戦略
このように同社は、先行するパイプラインの臨床試験入りを目指すとともに、独自の基盤技術に基づき、様々な疾病に対するエクソソーム創薬のパイプライン拡充を進め、これらにより、将来の爆発的な成長が見込まれるエクソソーム医薬品市場で確固たる地位を築くことを目指していくという。
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